«Смущает слово фонд». Дмитрий Жебелев предложил лечить СМА за счёт федерального бюджета, вице-премьер Голикова говорит, что надо разделить финансирование

8 июня Владимир Путин провёл видеоконференцию, посвящённую Дню социального работника. В онлайн-встрече участвовали сотрудники социальных госучреждений и некоммерческих организаций (НКО). Учредитель фонда «Дедморозим» Дмитрий Жебелев поднял вопрос о проблеме с доступностью жизненно важных лекарств для детей, больных спинальной мышечной атрофией.

Справка:

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это неизлечимое наследственное заболевание, при котором у человека повреждён или вовсе отсутствует ген, отвечающий за работу двигательных нейронов. Болезнь приводит к поражению нервной системы и постепенной атрофии мышц. В результате у человека сильно искривляется позвоночник, ему становится трудно дышать, он не может двигаться, при этом его интеллект полностью сохранён. В среднем каждый 50-й человек имеет рецессивный ген, способный вызывать СМА.

В России, по данным фонда «Семьи СМА», около тысячи человек со спинальной мышечной атрофией, в Пермском крае — десять. Эта болезнь неизлечима, но если ребёнок вовремя получает терапию, то может полноценно жить. Сейчас в мире всего три препарата, которые используют, чтобы замедлить или приостановить развитие некоторых типов спинальной мышечной атрофии — «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма».

«Спинраза» — первый специализированный препарат для лечения СМА любого типа, он был разработан в 2016 году американской компанией «Байоджен». Поскольку у пациентов нет гена SMN1, который отвечает за двигательную активность нейронов, после инъекции препарата модифицируется другой, «резервный» ген SMN2. При регулярной терапии «Спинраза» приостанавливает развитие СМА и стабилизирует состояние больного. Сейчас это единственный зарегистрированный препарат для лечения СМА в России, о нём и шла речь на видеоконференции с Владимиром Путиным.

Препарат прошёл все клинические испытания, его эффективность доказана. Но проблема в том, что он крайне дорог — около 50 млн рублей стоит курс инъекций для одного пациента в первый год, дальше лечение стоит 20 миллионов рублей в год. При этом такая терапия нужна пациенту на протяжении всей жизни. По закону пациенты имеют право получать лекарство бесплатно, за счёт бюджета региона, в котором они живут, но из-за высокой цены не все регионы могут справиться с такой нагрузкой.

Дмитрий Жебелев предложил два варианта решения этой проблемы: внести заболевание в список высокозатратных нозологий Высокозатратные нозологииэто перечень дорогостоящих и жизненно необходимых лекарственных препаратов. В программу входят 12 заболеваний: гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм, болезнь Гоше, злокачественные новообразования, рассеянный склероз, трансплантация органов и тканей, гемолитико-уремический синдром, юношеский артрит с системным началом, мукополисахаридоз I, II и VI типов. Лекарства для больных с перечисленными диагнозами закупает Минздрав за счёт средств федерального бюджета. или предоставить препарат в рамках оказания высокотехнологичной медпомощи. Оба варианта, так или иначе, предусматривают бюджетное финансирование. «Обеспечение препаратом всех нуждающихся детей в стране стоит десятки миллиардов рублей, и без федерального решения тут не обойтись», — считает Дмитрий Жебелев. Владимир Путин обратился к вице-премьеру Татьяне Голиковой.

Та сообщила, что знает о проблеме, и предложила создать специальный фонд для помощи детям с редкими заболеваниями. Предполагается, что он будет наполняться из федерального и регионального бюджетов, а также за счёт социально ответственного бизнеса. Владимир Путин одобрил эту идею.

Эксперты и родители детей с СМА отмечают, что такое решение вызывает много вопросов.

«Нас смущает само слово „фонд“. Его можно понимать по-разному: например, как благотворительный. В этом случае это не то решение, которое хочется видеть. Представьте, если у государства нет больше 40 млрд рублей на решение этой проблемы, то откуда такие деньги у фондов? — говорит Ольга Германенко, директор фонда „Семьи СМА“. — Есть второй вариант трактовки слово „фонд“. В стране есть Пенсионный фонд, Фонд социального страхования и Фонд обязательного медицинского страхования. Если Голикова имела в виду создание некой структуры для орфанных заболеваний и СМА в частности, которая бы распределяла бюджетные средства из разных источников, то это решение, наверное, могло бы сработать. Но тогда мы должны понимать, каким образом этот бюджет будет складываться».

Журналисты «Новой газеты» задают вопросы: Почему нельзя потратить средства регионального и федерального бюджетов на спасение детей напрямую? Как именно будет выглядеть «диалог власти и социально ответственного бизнеса»? А если в каком-то регионе нет социально ответственных бизнесменов, и денег в местном бюджете тоже нет?

Мы спросили мнение Дмитрия Жебелева, который поднял этот вопрос во время встречи с Путиным. Он считает, что сложно сказать, будет ли работать схема, предложенная Татьяной Голиковой:

«Я понимаю, как работают варианты, которые я предложил. Я консультировался с экспертами в лекарственном обеспечении, НКО и управлении здравоохранения. Обе технологии отработаны, и препараты уже финансируются таким образом. Та схема, о которой говорила Татьяна Голикова, наверное, может сработать, если, во-первых, федеральный бюджет возьмёт на себя основную нагрузку, а во-вторых, если фонд, о котором она говорила, будет какой-то особый. Это нестандартное обращение к существующим благотворительным фондам, потому что ни один из них не рассчитан на то, чтобы решать проблему длящуюся, они рассчитаны на единовременную помощь».

Все пациенты со СМА имеют право на бесплатное лекарственное обеспечение, но сейчас «Спинразу» получают за счёт бюджета единицы, в Пермском крае — никто. Суды встают на сторону пациентов, но региональные минздравы не выполняют их решения. В подавляющем большинстве случаев лекарства закупаются за счёт пожертвований.

«Государство сейчас обязано по закону обеспечивать больных СМА лекарствами, но самостоятельно регионы в любом случае не потянут это. Им придётся принимать решение и переводить эти средства с других статей расходов, которые на самом деле тоже могут быть жизненно важны для других людей. Сделать этот выбор крайне сложно», — говорит Дмитрий Жебелев.

Сегодня 58 стран мира либо уже согласились возмещать больным стоимость лекарства от СМА (полностью для всех или для некоторых категорий), либо ведут с производителями переговоры о госзакупках. Полное гособеспечение «Спинразой» для всех категорий и всех возрастов больных обеспечивают в Польше, Австрии, Бельгии, Германии, Люксембурге, Румынии, Чехии, Японии. 17 стран Европы (например, Франция и Италия), а также Израиль, Австралия и США возмещают стоимость не всем категориям больных — в зависимости от типа СМА, возраста пациента или на основании каких-то иных критериев. Россия входит в 30 стран, которые ещё «ведут переговоры». В это же число входят, например, Канада, Южная Корея.

В январе 2020 года фонд «Семьи СМА» создал петицию, в которой просил включить СМА в программу высокозатратных нозологий, чтобы лекарство для пациентов смогли закупать за счёт федерального бюджета. 12 февраля в Госдуме зарегистрировали законопроект от депутатов ЛДПР с предложением лечить пациентов со СМА за счет бюджетных средств.