В Пермском крае 10 детей со спинальной мышечной атрофией получат лекарства на сумму около 150 миллионов рублей

Что произошло: В краевую детскую больницу поступила первая партия «Спинразы», препарата, который может спасти жизнь детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). 10 детей с таким диагнозом получат лекарства на сумму около 150 миллионов рублей. Препарат закупил фонд «Круг добра», идея создания которого была впервые озвучена во время беседы президента России с представителями «Дедморозим». Владимиру Путину предложили выделить средства из федерального бюджета, чтобы сделать дорогостоящее лекарство доступным для детей.

Что такое спинальная мышечная атрофия и почему это важно: Это редкое генетическое заболевание, до некоторых пор считавшиеся неизлечимым. Без терапии у детей возникает дыхательная недостаточность, необратимые изменения в суставах и мышцах, трудности с глотанием. Дети, рождённые со СМА первого типа, редко доживают до двух лет и часто умирают от удушья. В настоящий момент в России «Спираза» — это единственный зарегистрированный препарат, дающий очевидный положительный эффект для больных СМА.

Курс инъекций «Спинразы» стоит до 29 млн рублей в год. Такая сумма была непосильна не только благотворительным фондам, но и региональным бюджетам, что ставило под угрозу жизнь маленьких пациентов. Жизненно важный препарат закупается за счёт бюджета в единичных регионах страны, хотя зарегистрирован в России и назначен детям врачами. Даже после петиций, публикаций в СМИ, публичных обращений к чиновникам от родителей, поддержки некоммерческими организациями и сотен репостов в социальных сетях дети не всегда получают небходимое лечение. Добиваться инъекций родители детей начали сразу после регистрации препарата в России — сначала в местных поликлиниках, затем в кабинетах министерства здравоохранения и суде.

Сколько таких детей в России: По официальным данным, в российских регионах начато лечение 466 детей с СМА. Всего в регистре, который есть у чиновников, 890 детей с таким заболеванием.

Как решалась проблема с препаратом: Вопрос о выделении средств на помощь детям со СМА многократно поднимали команды некоммерческих организаций (фонды «Семьи СМА», «Помощь семьям СМА»), СМИ («Новая газета»). Тысячи людей по всей России участвовали в сборах средств на покупку таких препаратов для детей.

Летом 2020 года на видеоконференции с Владимиром Путиным координаторы фонда «Дедморозим» обратили внимание на проблему обеспечения «Спинразой» детей со СМА. После публичного обсуждения проблемы на видеоконференции президент издал указ о создании федерального фонда «Круг добра». Его цель — разработать дополнительный механизм для финансового обеспечения медицинской помощи детям с заболеваниями, угрожающими жизни. Фонд финансируется за счёт повышения налога на доход свыше 5 млн рублей с 13 % до 15 %, что должно принести около 60 млрд рублей в год. Таким образом, вклад в решение проблемы внесут примерно 250 тысяч россиян, которые зарабатывают более 5 млн в год. В феврале 2021 года фонд был зарегистрирован и начал работу.

В сентябре 2020 года двое детей из Пермского края получили первые инъекции препарата «Спинраза» за счёт бюджета. В Прикамье живёт минимум 16 детей с этим диагнозом, и всем им необходимо лечение. Стоимость одного укола препарата — более 7 млн руб.

Среди подопечных «Дедморозим» есть дети с таким диагнозом, поэтому координаторы фонда подключились к работе по подготовке заявки в «Круг добра» от минздрава Пермского края. Чтобы информация о ребёнке со СМА попала в заявку, главный детский невролог минздрава Пермского края при участии координаторов «Дедморозим» собрали ряд документов о ребятах, которые нуждаются в помощи: данные генетического анализа с подтверждением диагноза, заключение врачебной комиссии, в которой указано, какой именно препарат подходит ребёнку с учётом его индивидуальных особенностей здоровья, и т. д.

Ранее детям со СМА удавалось получить необходимое лечение только по решению суда. Это требовало огромных усилий от семей и даже в случае положительного решения не гарантировало получения лекарства в срок. Появление нового источника финансирования должно сделать помощь более доступной — теперь она может оказываться исходя из реальной потребности ребёнка, а не возможностей бюджета. И не только ребятам со СМА, но и детям с другими смертельно опасными заболеваниями.

«Мы ожидаем, что в результате тяжелобольные ребята из Пермского края ежегодно будут получать, как минимум, на 1 млрд рублей больше поддержки. Для этого мы совместно с экспертами анализируем проблемы маленьких пациентов, которые не могут быть решены только за счёт благотворительных средств и регионального бюджета. С коллегами из других НКО и местного минздрава готовим предложения о включении новых диагнозов и видов лечения в перечни фонда „Круг добра“. А после их принятия контролируем, чтобы помощь была оказана всем нуждающимся в ней детям Пермского края без исключения», — рассказал соучредитель «Дедморозим» Дмитрий Жебелев.

• Фонд «Дедморозим» подписал коллективное письмо от некоммерческих организаций с обоснованием включения диагноза «нейробластома» в перечень заболеваний, по которым будет оказываться помощь «Круга добра». Оно было подготовлено по инициативе благотворительного фонда «Энби», чтобы дети с таким диагнозом могли обеспечиваться дорогостоящим препаратом «Динутуксимаб бета» (стоимостью более 20 млн рублей). Он в несколько раз повышает их шансы на выздоровление. В Пермском крае есть ребёнок, который нуждается в этом лекарстве прямо сейчас. На днях экспертный совет фонда принял положительное решение об оказании помощи ребятам с нейробластомой.

***

Читайте также:

Дмитрий Жебелев предложил лечить СМА за счёт федерального бюджета, вице-премьер Голикова говорит, что надо разделить финансирование.